PER FILIPPO, UN “VOLO DI SPERANZA PER IL FUTURO”

FOR FILIPPO, A "FLIGHT OF HOPE FOR THE FUTURE"

versione ITALIANA in alto

ENGLISH version below

Ciao a tutti, mi chiamo Filippo e a giugno faccio 4 anni e dal mese di luglio 2022 i dottori hanno scoperto che il mio corpicino ha una rara malattia genica regressiva che attualmente non è curabile. Si chiama, faccio fatica anche a scriverla, MUCOPOLISACCARIDOSI di tipo II o SINDROME DI HUNTER, in pratica per capire anche io che tipo di malattia ho, mi hanno spiegato a grandi linee, che ho sviluppato una mutazione genetica di un pseudogene che non mi permette di creare un enzima, la cui funzione è quella di ripulire tutte le cellule del corpo umano da tutte le tossine che giornalmente ognuno di noi accumula, fino a farle collassare, per cui se non faccio qualcosa nel giro di 10/15 anni le cellule del mio piccolo corpo cesserebbero di vivere ed io con loro.

Ma i miei genitori, Paola e Stefano, non si sono dati per vinti e sono riusciti a farmi accettare per una terapia genica sperimentale che potrebbe farmi guarire. Purtroppo, questa terapia viene fatto solo negli Stati Uniti, ed io PRIMO italiano ed europeo ad essere stato accettato, dovrò stare almeno un anno in America presso l’ospedale di UCSF Benioff Children’s hospital di Oakland, che ringrazio e ringrazierò per il resto della mia vita, nella baia di San Francisco in California per essere sottoposto a questa terapia.

Ma i guai, che non vengono mai soli, non sono finiti qua, perché sebbene la terapia sperimentale che farò, sarà coperta da una casa farmaceutica americana, (che al pari dell’ospedale ringrazio e ringrazierò per sempre per la speranza che mi dà), fino a quando non verranno evidenziati i suoi effetti, dovrò contemporaneamente fare una terapia enzimatica sostitutiva (ERT) una volta alla settimana per almeno 8 mesi, il che vuol dire circa più di 30 infusioni che il mio piccolo corpicino dovrà sopportare per almeno 4/6 ore a seduta. Eh sì, perché con questa terapia enzimatica sostitutiva (ERT) che sto facendo ormai dall’agosto 2022 grazie alla Fondazione IRCCS, presso la clinica pediatrica – malattie metaboliche rare dell’ospedale San Gerardo dei Tintori di Monza, riesco purtroppo SOLO A RALLENTARE in parte il degrado delle mie cellule celebrali, delle mie ossa, dei miei tessuti e dei miei organi, in pratica di tutto il mio corpo e, le conseguenze degenerative che subirà il mio corpo, e che non vi descrivo perché non voglio tediarvi, le potete tranquillamente immaginare. Questa terapia è molto cara in America e non è coperta né dalla sperimentazione né può essere coperta da alcuna assicurazione sanitaria, obbligatoria negli Stati Uniti, poiché la malattia è già presente in me, per cui solo per darvi un’idea dei costi per fare queste sedute (dalle 30 alle 50) serviranno dai $ 100.000 al $ 1.000.000. Pensate che il solo farmaco che ogni settimana mi iniettano per rallentare il processo regressivo in America costa almeno $ 15.000 a seduta. Inoltre, dovremmo pagare anche il day hospital e tutti gli altri accessori per eseguire tutto il processo di infusione, che costano dai $ 1.500 ai $ 3.000 a seduta.

Va detto che i miei genitori, che non mollano mai, hanno cercato di coinvolgere tutte le istituzioni opportune e le aziende per abbattere i costi, almeno in parte, è per fortuna con la prima donazione (GRANDE GRAZIE) siamo riusciti a risolvere in parte anche questo problema. Per il resto ad oggi partiamo solo con le nostre forze e oltre alle spese di ospedale, vivere in America per almeno 1 anno non sarà, ahimè, né economico né facile da affrontare per i miei genitori, tanto più che il mio papà ha dovuto per forza di cose chiudere la sua società.

Per cui chiedo con molta discrezione a tutti coloro che volessero REGALARMI UN VOLO DI SPERANZA VERSO IL MIO FUTURO, di aiutarmi con una donazione. Fin da adesso ringraziamo anticipatamente tutte le persone che lo faranno e anche quelle che, non potendo, ci regaleranno un pensiero, un sorriso o un commento, un incoraggiamento o semplicemente FARANNO GIRARE questo messaggio ai loro amici e conoscenti, perché credeteci in queste situazioni anche un LIKE, un sorriso, una frase o un abbraccio vale moltissimo per il nostro morale e la nostra forza spirituale. Vi terremo aggiornati dei nostri step e dei nostri successi, perché siamo convinti che INSIEME e GRAZIE a voi anche io RIUSCIRO’ A VOLARE VERSO UN FUTURO MIGLIORE.

Filippo, papà Ste e mamma Paola

ENGLISH version

WE GIVE LITTLE FILIPPO A "FLIGHT OF HOPE FOR THE FUTURE"

Hello everyone, my name is Filippo and I'm 4 in June and in July 2022 the doctors discovered that my little body has a rare regressive gene disease that is currently not curable. It's called, I struggle even to write it, MUCOPOLYSACCHARIDOSIS type II or HUNTER'S SYNDROME. To understand what kind of disease I have, they explained to me broadly, that I have developed a genetic mutation of a pseudogene that does not allow me to create an enzyme, whose function is to clean all the toxins that accumulate every day from the cells of the human body. Without this cleaning, these cells collapse, so if I don't do something within 10/15 years the cells of my little body would stop living and I with them.

But my parents, Paola and Stefano, haven’t given up and managed to get me accepted for a gene therapy clinical trial that could cure me. Unfortunately, this therapy is only done in the United States, and I, the FIRST Italian and European to be accepted, will have to spend at least a year in US at the UCSF Benioff Children's Hospital in Oakland, the staff of whom I thank and will thank for the rest of my life. My family and I will be based, in the San Francisco Bay Area in California to undergo this therapy.

But the troubles, which never come alone, didn't end there, because although the experimental therapy I'm going to do will be covered by an American pharmaceutical company (which, like the hospital, I thank and will always thank for the hope it gives me ), until its effects are measurable, I will have to simultaneously do an enzyme replacement therapy (ERT) once a week for at least 8 months. This means more than 30 infusions that my little body will have to endure for at least 4 /6 hours per session, in addition to the gene therapy. Oh yes, because with this enzyme replacement therapy (ERT) that I've been doing since August 2022 thanks to the IRCCS Foundation, at the pediatric clinic - rare metabolic diseases of the San Gerardo dei Tintori hospital in Monza (Italy), I CAN ONLY SLOW DOWN the degradation of my brain cells, my bones, my tissues and my organs, in the practice of my whole body and the degenerative consequences that my body will suffer, which I won't describe because I don't want to bore you, but which you can easily imagine. Unfortunately, this therapy is very expensive in US and is neither covered by the trial nor can it be covered by health insurance, which is mandatory in the States, since the disease is already present in me, so just to give you an idea of the costs of having these sessions (from 30 to 50) will need from $ 100,000 to $ 1,000,000. Just think that just the drug that they inject me every week to slow down the regressive process in America costs at least $ 15,000 per session. We would also have to pay for the day hospital and all the other accessories to carry out the entire infusion process, which cost from $ 1,500 to $ 3,000 per session.

It must be said that my parents, who never give up, have tried to involve all the appropriate institutions and companies to reduce costs, at least in part, and luckily with the first donation (BIG THANKS) we were able to solve this problem in part too. For the rest today we are only leaving on our own strength and in addition to the hospital costs, living in US for at least 1 year will not be, alas, neither cheap nor easy for my parents to deal with, especially since my dad had to force of circumstances close his company.

So I ask with great discretion to all those who want to GIFT ME A FLIGHT OF HOPE TOWARDS MY FUTURE, to help me with a donation. From now on, we thank in advance all those who will do it and also those who, unable to do so, will give us a thought, a smile or a comment, an encouragement or simply pass this message on to their friends and acquaintances, because, believe us, in these situations, even a LIKE, a smile or a hug is worth a lot for our morale and our spiritual strength.

We will keep you updated on our steps and our successes because we are convinced that TOGETHER and THANKS to you, I too WILL BE ABLE TO FLY TOWARDS A BETTER FUTURE.

Filippo, father Ste and mother Paola