Help kinderen die lijden aan SMA
Spinale Musculaire Atrofie of Spinale Spieratrofie (SMA) is een erfelijke spierziekte die meestal ontstaat bij kinderen op zeer jonge leeftijd. Bij SMA is de aansturing van de spieren aangetast. Het is de meest voorkomende genetische oorzaak van kindersterfte: elk jaar worden in Europa ongeveer 600 kinderen geboren met SMA, een zeldzame ziekte die de spierfunctie aantast, waaronder ademhaling, slikken en bewegen. De meest ernstige vorm, type 1, treft ongeveer de helft van de getroffen kinderen: de eerste signalen zijn zichtbaar bij de geboorte of in de eerste levensmaanden.
Dankzij onderzoek is er grote vooruitgang geboekt. Met name een gentherapie, het medicijn Zolgensma, heeft belangrijke resultaten laten zien bij de behandeling van SMA. Het is het duurste medicijn ter wereld: toediening van de therapie bedraagt meer dan 2 miljoen euro.
Help kinderen met SMA: doneer en deel
